風投 來源：第一財經日報 2020-07-31 15:20:47
國際最新上市、國內尚未獲批的創新療法最快進入中國需要多長時間?10天還是10個月，或是更長的時間?對于急需這款藥品的患者而言，不同跨度的等藥時間意味著什么?在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區(下稱“樂城先行區”)這些答案日漸明晰。
樂城先行區探索極簡審批、帶藥出區
7月底，在樂城先行區內的博鰲超級醫院，46歲的胃腸道間質瘤患者吳斌(化名)服下了三粒共計150毫克的抗腫瘤新藥瑞普替尼。這是他抗癌11年歷程中使用的第四款治療藥物。此前所有治療方案均未能阻止病情進展，而國內已無其他治療方案可供選擇。
吳斌在接受第一財經記者采訪時表示，已有病友因為沒有新的治療方案而離開人世。自己不愿意重蹈覆轍，在和主治醫生溝通后，醫生為其推薦了一款5月份才剛在美國獲批的瑞普替尼。
這一用于胃腸道間質瘤四線治療的創新藥物在中國的新藥上市申請剛剛獲得受理，尚未正式獲批。而如果按照正常新藥上市流程，少則要幾個月，長則以年為計。但對于像吳斌這樣的患者而言，早一天用藥就意味著多一分生存希望。
“從我提出瑞普替尼用藥申請到讓患者用上該藥僅用了10天的時間。幾乎是和美國當地患者同步使用了這一創新藥。”吳斌的主治醫生趙曦對第一財經記者表示，“在經評估后，患者還能夠將藥物帶離樂城先行區。”作為海南腫瘤醫院外科主任并在博鰲超級醫院多點執業的趙曦，對樂城先行區的醫療改革政策連連點贊。
在全國范圍內，這種將未獲得上市批件的進口藥物用于患者的做法還屬首例。樂城先行區管理局局長顧剛在接受包括第一財經在內的媒體采訪時指出，瑞普替尼在樂城先行區可謂是實現了“三個第一”：首先是實現了中國與全球患者同步使用，其次是首個特批帶離樂城先行區使用的臨床急需用藥，再次是啟動了首個落地的離島患者管理項目。
作為國內唯一的“醫療特區”，今年3月，《海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區臨床急需進口藥品帶離先行區使用管理暫行辦法》發布，允許患者經過治療等前置程序后，將僅供自用、少量的口服臨床急需進口藥品帶離先行區使用。這一新政策出臺后，有效解決了患者每次使用臨床急需進口藥品必須住院的問題，大幅降低用藥費用，更加方便境內外患者診療。
顧剛介紹了創新藥物的引入流程。如果醫生或患者或廠商提出新藥申請，會在首例使用時舉辦遴選會，即產品說明會。由海南省藥監局組織相關專家對這種藥物的評審工作，包含藥品過去的注冊情況、相關使用數據等。在審批完成以后，這個新藥就可以由代理商進口到保稅倉，等患者來博鰲就診時就可以根據患者病情需要匹配使用。后續使用過程中不再需要舉辦遴選會議，直接以電子批復的形式，能夠快速保證患者再次使用上創新藥物。
記者注意到，顧剛所介紹的流程，即瑞普替尼的審批僅用了一天半，真正實現了極簡審批。
真實世界臨床研究加速創新藥上市
創新藥物的極速落地，監管部門、醫生、患者都是其中不可或缺的重要角色，而背后驅動的企業也不容忽視。再鼎醫藥和成美醫療正是這一鏈條中的重要一環。再鼎醫藥在2019年6月從美國生物制藥公司Deciphera獲得了瑞普替尼在中國的開發和商業化權利，這才給包括吳斌在內的患者群體提供到新的用藥選擇。而成美醫療承擔了進口商的角色。
同時在設計全流程患者管理中，再鼎醫藥、成美醫療和博鰲醫院都承擔了各自的責任，包括通過患教培訓、互聯網指導用藥、駐地醫療機構聯動等方式，確保患者用藥安全，保證患者全程安心、便利地使用救命藥。
博鰲超級醫院常務副院長方丕華表示，目前，博鰲超級醫院還成立了專門的醫療小組，為這一引進項目的順利落地提供保障并全面收集患者臨床使用中的具體反饋，醫院也將建檔立卡，統計翔實具體的應用數據，用于臨床應用的逐步優化。
顯而易見，支撐企業對創新藥極速落地投入極大熱忱的背后，有其商業化的考量。作為創新藥進入市場的助推器，臨床真實世界數據的積累給企業帶來了巨大的吸引力。
2019年9月，國家四部委聯合發文明確提出“開展真實世界臨床數據應用研究”。今年3月26日，在完成真實世界臨床數據采集、分析、審評等工作后，跨國藥企艾爾建公司的青光眼引流管產品通過國家藥監局審批在國內上市，總歷時不到5個月。而在過去，國際先進藥械產品至少需要3到5年的“長跑”才能進入國內市場。
在創新藥領域“長跑”入市也經常發生，而上述首個在藥械領域獲得臨床真實世界研究的成果，則是給了藥企“定心丸”。
作為發病率僅次于胃癌和結直腸癌的消化道腫瘤，在中國每年約有30000名新診斷和估計超過10萬名正在進行治療的胃腸道間質瘤患者。未來，瑞普替尼如若也可以實現通過臨床真實世界研究加速進入市場，除了可以給企業帶來可觀的收益，也能夠滿足胃腸道間質瘤患者三線治療進展后患者無藥可用的困境。
還有數據顯示，目前國內每年至少有60萬患者選擇出國治病，花費至少上千萬美元，還有很多患者受限于國內醫療技術水平無法得到有效治療。這些患者的用藥用械需求，未來有望通過海南臨床真實世界數據應用試點的推進得到滿足。
瑞普替尼的極速落地，開啟了創新藥特許審批的大門。方丕華告訴記者，博鰲醫院希望未來有更多先進的器械、藥品落地，讓國內患者同步共享國際先進醫療技術。
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